Últimos avances en la investigación del DIPG: esperanza y nuevas líneas de tratamiento

Desde La Magia de Eva queremos compartir con vosotros una actualización sobre los progresos científicos más recientes en el Glioma Difuso Intrínseco de Tronco (DIPG). Aunque esta enfermedad sigue siendo muy agresiva, los descubrimientos actuales abren puertas a nuevos tratamientos, a una mejor calidad de vida y a esperanza para futuras familias.

Esta entrada está dedicada a Eva, por su 8 cumpleaños, que con su magia inspira a tantos investigadores, familias y manos solidarias a continuar esta lucha.

Investigación en Sant Joan de Déu

Recientemente se ha publicado un estudio sobre el DIPG realizado por investigadores del Instituto de Investigación Sant Joan de Déu (IRSJD), liderados por Ángel Montero Carcaboso.

Este trabajo ha permitido entender mejor por qué muchos tratamientos no funcionan como se espera: el propio entorno del tumor dificulta que las terapias sean eficaces. Comprender estos mecanismos es un paso clave para desarrollar tratamientos más efectivos en el futuro. enlace

Avances principales

Primer tratamiento aprobado para DIPG / DMG recurrente

En agosto de 2025 la FDA de Estados Unidos concedió la aprobación acelerada a ONC201 (Modeyso / dordaviprone) para pacientes con glioma de línea media difuso (DMG) con mutación H3K27M tras una recaída. Es un hito histórico, porque hasta ahora no existía un fármaco aprobado específicamente para esta mutación en este tipo de tumor. Esto supone la primera opción de tratamiento concreta y abre la puerta a nuevas combinaciones que podrían mejorar los resultados en el futuro.

Terapias CAR-T dirigidas: enseñar al sistema inmunitario a luchar contra el tumor

Los ensayos clínicos con terapias celulares CAR-T son tratamientos innovadores que utilizan las propias defensas del paciente, modificándolas para que puedan reconocer y atacar el tumor. En el DIPG se están probando varios enfoques con resultados esperanzadores:

• El ensayo BrainChild-03 ha utilizado CAR-T dirigidas a una proteína presente en las células tumorales. En algunos niños, este tratamiento ha permitido vivir mucho más tiempo del esperado, llegando incluso a varios años en casos concretos.

• Otro ensayo con CAR-T dirigidas a otra diana del tumor ha mostrado mejoras en síntomas neurológicos, reducción del tumor y, en algunos casos, recuperación de funciones que se habían perdido.

  
  

Además, estos tratamientos han recibido apoyos especiales por parte de las autoridades sanitarias para acelerar su desarrollo y facilitar que puedan llegar antes a los pacientes.

Nuevas estrategias y combinaciones

La investigación actual también se centra en mejorar la eficacia de los tratamientos existentes combinándolos entre sí y adaptándolos mejor a cada paciente.

Se están estudiando nuevas formas de administrar los tratamientos directamente en el sistema nervioso para que lleguen mejor al tumor y provoquen menos efectos secundarios. Todo ello con el objetivo de personalizar cada vez más la terapia.

¿Qué significa esto para las familias y pacientes?

• Hoy sí podemos hablar de esperanza real. Ya no se trata solo de estudios en laboratorio, sino de tratamientos que están ayudando a algunos niños a vivir más tiempo y con mejor calidad de vida.

• Cada paciente es distinto, y conocer las características de su tumor puede ayudar a elegir mejor el tratamiento más adecuado.

• La participación en ensayos clínicos es fundamental. Muchos de los avances actuales son posibles gracias a las familias que deciden dar este paso.

• Mejorar la calidad de vida es tan importante como ganar tiempo: aliviar síntomas, recuperar movilidad y mantener el bienestar del niño es una prioridad.

• Las autoridades sanitarias están empezando a reconocer la urgencia de avanzar rápido frente al DIPG, facilitando el desarrollo de nuevas terapias.

Lo que queda por hacer

• Confirmar estos avances en estudios más amplios y en más países.

• Conseguir que los nuevos tratamientos lleguen también a Europa y a España.

• Seguir mejorando la forma de hacer llegar los tratamientos al tronco encefálico.

• Identificar qué pacientes pueden beneficiarse más de cada tratamiento.

El camino sigue siendo difícil, pero cada avance nos acerca a un futuro en el que el DIPG deje de ser una sentencia. El primer medicamento aprobado, las respuestas observadas en algunos niños con terapias innovadoras y los nuevos enfoques de investigación demuestran que la ciencia, aunque despacio, avanza.

Eva nos inspira a no abandonar, a seguir apoyando la investigación y a insistir en que todos los niños, también en España, puedan acceder a los tratamientos más innovadores.

Vuestro apoyo es esencial para que la investigación siga avanzando y para que cada vez más familias tengan esperanza frente al DIPG. Desde La Magia de Eva colaboramos donando regularmente al Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona, donde existe un grupo de investigación puntero dedicado a esta enfermedad. Cada donación, cada gesto y cada colaboración suma y nos acerca al día en que podamos vencer al bichito. Si quieres ayudarnos, puedes hacerlo a través de nuestra web ya sea haciéndote socio/a, haciendo una donación puntual o colaborando en cualquiera de los eventos y actividades solidarias, uniéndote de esta manera a esta causa que mantiene viva la magia de Eva en cada paso hacia la victoria.